港大研究利用罕見病患者幹細胞測試不同療法尋最合適治療 成全球首例

港大研究利用罕見病患者的幹細胞測試不同療法，找出最合適的治療，是全球首例。 江先生十多歲時確診原發性免疫缺陷病，口腔受念珠菌感染、皮膚潰爛，更一度失去九成視力。最後服用原本治療風濕病的藥物，病情得以受控。 罕見病患者江先生稱：「病情吃了藥之後，受控了很多。現在身體情況可以正常上班，日常生活也沒有甚麼影響，幾乎感受不到有副作用。」 為何會用到風濕病藥？全靠港大醫學院和劍橋大學共同開創的一個新型幹細胞平台，會從罕見病患者身上抽取血液細胞，重新改造為「擴展潛能幹細胞」作為所患的疾病模型。然後測試不同療法，確定最有效和最安全的治療方案。 港大醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦表示：「當醫生或病人真的沒有更好的藥和病人商量，雖然這個病沒有甚麼科研，但因為沒有辦法，會否想試一下用這個藥。幸好每一個病人用這個平台的技術，發覺選對藥，其實效果都非常好，變成個人化。」 團隊表示，利用新型幹細胞平台，令以往視為無法治癒的「孤兒疾病」增加治療的機會，避免延誤診治及減輕治療費用。